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Edición genética de células para prevenir malformaciones

La herramienta CRISPR permite editar de forma directa el Ácido desoxirribonucleico (ADN) dentro de la célula y cambiar su información

La edición genética al interior de las células mediante la técnica (CRISPR, por sus siglas en inglés) es una revolución verdadera e irreversible, destacó el integrante del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) de España, Lluís Montoliu José.

La herramienta CRISPR permite editar de forma directa el Ácido desoxirribonucleico (ADN) dentro de la célula y cambiar su información, con el fin de corregir mutaciones, prevenir o combatir enfermedades.

“Para entender cómo funciona pensemos en unas tijeras moleculares —unas proteínas llamadas nucleasas— capaces de hacer cortes en el material genético, justo en las secuencias que le indicamos, y en su lugar, introducir otras letras a fin de reparar el genoma. Por eso decimos que es un sistema de edición”, explicó.

Durante su visita en el Instituto de Fisiología Celular (IFC) de la Universidad Nacional Autónoma de México (UNAM), el académico mencionó que esta tecnología plantea nuevas formas de terapia génica para alteraciones sin solución.

No obstante, Montoliu dijo a UNAM Global que este método todavía no se aplica en humanos, sólo en animales, el cual ha tratado con éxito padecimientos congénitos o degenerativos como distrofia muscular de Duchenne.

Así como, retinosis pigmentaria, una de las principales causas de ceguera, Parkinson o Huntington, destacó el doctor que también dirige un laboratorio de investigación en el Centro Nacional de Biotecnología (CNB) en Madrid.

De acuerdo con Montoliu José este tipo de modelos son los primeros intentos de trasladar el sistema de edición genética a la clínica, mismos que en breve será posible llevar los resultados animales a las personas.

“Sin embargo, tenemos que ir con cuidado porque aunque esta tecnología tiene mucho de bueno, también presenta aspectos que aún no controlamos”, sostuvo el doctor.

Agregó que éste no es el único método de edición genética, pues existen al menos tres más. Las meganucleasas de las células de levaduras, las nucleasas asociadas a dedos de zinc (artificiales y salidas del laboratorio), además de las TALENs, nucleasas derivadas de patógenos que infectan a las plantas.

Sin embargo, aseguró que las CRISPR son una herramienta que ha evolucionado de la mano de las bacterias, durante miles de millones de años y por ello es un instrumento optimizado y pulido, cuyo único límite para aprovechar su potencial es la imaginación de los científicos.